就醫改目標而言，沒有一種疾病屬于“罕見病”，每一種罕見病都應當是公共衛生服務范疇中的“常見病”，常見病患者和罕見病患者不是簡單的“多數”和“少數”的關系，不能在兩者之間作出輕重緩急的判定，不能進行“抓大放小”式的取舍。

山東農民盧文紅不幸患上極罕見的真菌感染性疾病，鼻梁骨、鼻腔軟骨及周圍面部軟組織大面積潰爛，已直接危及生命。在中國婦女發展基金會“母親健康快車”辦公室的幫助下，盧文紅近日住進北京軍區總醫院皮膚科，各項檢查、救治、藥品以及病情控治后的面部修復需要很高的費用。婦基會呼吁各界伸出援助之手，共同幫助陷入絕望的盧文紅一家。

“怪病媽媽”盧文紅面臨的困境，是中國眾多罕見病患者的不幸遭遇的一個縮影。據中華慈善總會罕見病救助辦公室透露，中國現階段罕見病患者總數超過1000萬，在已確認的五六千種罕見病中，絕大多數目前都無藥可治，只有少部分有藥可治，但這部分“孤兒藥”基本依賴進口，價格非常昂貴，一般家庭難以承受。盧文紅的病情引起了中國婦基會的關注，她獲得了到北京軍區總醫院治療的機會，在婦基會的幫助和呼吁下，解決高昂醫療費用也有了更多的希望，相較其他許多罕見病患者，不幸的盧文紅又算是幸運的。

由于罕見病患病人群相對較少，“孤兒藥”市場需求相對較小，研發成本很高而風險很大，發達國家很少有藥品企業愿意投入人力物力進行研發，即便研發成功獲準上市，罕見病藥品的價格也是極其高昂。在“市場失靈”的地方，單靠市場的自我糾偏，很難實現供給與需求、產品價格與消費能力之間的平衡，因此需要政府進行干預，通過法律規范或行政手段糾正市場的偏向。近年來，發達國家在推動“孤兒藥”研發上積累了成功的經驗,如日本1993年正式實施《罕見病用藥管理制度》，罕見病藥物研究的全過程可以享受基金資助、減稅、優先審批、藥品再審查時間延長以及國家健康保險支付上的優惠。這些支持措施激勵了生物醫藥公司對罕見病藥物的研發，加快了罕見病藥物上市的步伐。